martes, 14 de febrero de 2017

Terapia génica

La terapia génica trata de corregir errores genéticos que producen enfermedades. Para conseguirlo, una de las vías más frecuentes consiste en infectar al paciente con el gen adecuado empleando un virus. Una revista ha publicado recientemente dos resultados interesantes para el tratamiento de problemas del oído empleando este tipo de técnicas aunque, por ahora, los únicos beneficiados son ratones. Los dos trabajos van dirigidos a enfermedades auditivas de origen genético, un tipo de dolencias que afectan a alrededor de 125 millones de personas en todo el mundo.


Además de llevar los genes hasta su destino, el experimento mostró que la introducción de los genes no tiene efectos secundarios

En un segundo artículo, otro grupo de la misma universidad  utilizó el mismo virus para tratar a ratones con síndrome de Usher. Esta enfermedad genética causa sordera, problemas de equilibrio y ceguera. Los investigadores introdujeron una copia normal del gen mutado en ratones con la enfermedad poco después de su nacimiento. El tratamiento hizo que se incrementasen los niveles de la proteína producida por ese gen cuando funciona correctamente y eso se tradujo en una recuperación de la audición.


Para trasladar estos resultados a los humanos, aún queda un trayecto importante. Por un lado, los responsables del estudio mencionan la necesidad de realizar el tratamiento justo después del nacimiento. Cuando la terapia se retrasó más de diez días, no tuvo efecto. Ahora, quieren probar su técnica en animales más grandes y con otras formas de pérdida auditiva de origen genético. En total, hay más de 100 defectos genéticos que producen enfermedades de este tipo.
     

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